有机构获得美国FDA批准基因编辑临床试验

  美国FDA此次批准的是利用CRISPR技术治疗先天性黑蒙症(LCA)。LCA是发生最早、有机构获得美国FDA批准基因编辑临床试验最严重的遗传性视网膜病变,出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲。LCA占遗传性视网膜病变的5%以上,是导致儿童先天性盲的主要疾病(占10%-20%)。

  Editas Medicine总裁兼首席执行官Katrine Bosley表示:“这对我们来说是一个令人兴奋的时刻,利用CRISPR技术的力量来改变世界各地严重疾病患者的生活。”

  五年前,CRISPR-Cas9基因编辑技术被《科学》杂志评选为突破技术。EDIT-101是基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法,EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,亚博体育从而改善感光细胞功能。

  中证网讯(实习记者潘宇静)中国证券报记者12月4日获悉,近期,一家科研机构Broad研究所旗下的基因编辑公司Editas Medicine(NASDAQ:EDIT)在其官网刊登消息称,美国食品和药品管理局(FDA)已经接受该公司为EDIT-101递交的IND(新药临床试验)申请。这意味着,EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的基因编辑CRISPR疗法。

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  伴随着Editas Medicine通过IND(新药临床试验)申请,其已经获得了美国艾尔建(Allergan)2500万美元的付款,作为两家公司之间联盟的一部分,该公司预计将注册10名-20名患者,开展开放标签,递增剂量二分之一期临床试验,检验EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。

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